【GCP快讯】全国入组第二│我院小儿血液病专业罗学群教授团队在戈谢病临床试验中取得突破性进展

近日，我院小儿血液病专业团队在罕见病治疗领域再传佳音。由罗学群教授作为主要研究者（PI）负责的“一项在中国1型戈谢病受试者中评价维拉苷酶α的安全性、疗效和药代动力学的多中心、开放性研究（TAK-669-3001）”临床试验项目，自2022年12月20日启动以来，我们见证了一个又一个的突破。

2023年1月18日，我们迎来了全国首例入组这一重要的里程碑。随后小儿血液病专业研究团队更是以卓越的速度和效率，成功入组多例受试者，在全国入组排名中荣获了第二名的佳绩。

小儿血液病专业   罗学群教授

中山一院儿童血液专科教授

荣誉首席专家、博士生导师

担任第一届国家儿童血液病专家组委员，第六、七、八届中国抗癌协会小儿肿瘤专委会常委，中国临床肿瘤学会抗淋巴瘤联盟儿童及青少年淋巴瘤学组委员，中国妇幼保健协会地贫防治专委会常委，中华医学会儿科分会肿瘤学组委员，广东抗癌协会小儿肿瘤专委会荣誉主委，第一届广东医学会罕见病学分会常委，广东医学会儿科血液学组顾问，广东生物医学工程血液血管分会副主任委员，《中国小儿血液与肿瘤》杂志编委。

主持国家自然科学基金，以及省、市科研课题包括重点课题多项，发表论文100多篇，其中以第一/通讯作者发表SCI论文30多篇。

罗教授的团队在儿童血液病和肿瘤领域有较大的影响力，作为通讯作者牵头制定中国儿童白血病/肿瘤诊疗指南2项，共识1项，另参与多项。牵头制定广东省儿童急性早幼粒细胞临床诊疗路径。并牵头华南儿童白血病多中心随机对照临床研究4项，所制定的诊疗方案被华南地区20多家医院采用，多个临床研究结果在中科院一区的SCI杂志和国内杂志发表。

近3年来罗学群教授作为PI共承接注册类药物临床试验6项（II-III期5项、Ⅳ期1项），在血液肿瘤和戈谢病等关键领域具有丰富的临床试验项目经验。临床试验项目不仅在完成质量上达到高标准，而且在入组效率上也取得显著成绩。特别值得一提的是，两项关键研究的入组病例数分别在全国排名中位列第一和第二。