儿童难治/复发性朗格罕细胞组织细胞增生症患者招募-预计2024年12月截止

尊敬的各位患者及家属：

我院 小儿血液科 目前正在进行一项“一项多中心、开放、单臂 II 期研究，评价 FCN-159 在儿童难治/复发性朗格罕细胞组织细胞增生症中的有效性、安全性和药代动力学特征”（方案编号：FCN-159- 004）。

目前该研究已经获得国家药品监督管理局以及我院医学伦理委员会的批准。计划在本院以及全国共约 11 家医院开展此项临床研究，预计将有 56 名患者参加。

本研究为开放标签研究，所有受试者将接受 FCN-159 治疗。

现公开招募患者，如您符合如下主要入组条件，即可与我们联系进行进一步评估：

1. 年龄 2-16 岁（含）。
2. 经中心实验室组织学确诊的 LCH 患者。
3. 能提供组织标本，和外周血用于生物标志物的中心实验室检测。若无法提供组织标本，可接受当地实验室的 MAPK 信号通路基因检测结果。
4. 既往至少经过一线系统治疗，一线系统治疗定义为至少包含长春花碱（VBL）和糖皮质激素治疗超过 2 周。VBL 可用长春新碱（VCR）或长春地辛（VDS）代替。或因严重化疗毒副作用而无法耐受化疗。
5. 难治/复发性 LCH 定义为存在以下情况之一者：
   1. 既往治疗无效，即经系统治疗至少 2 周评估危险器官无好转，或整体评估为 AD-进展或 AD-混合；
   2. 经过至少一线或二线系统治疗后病情 NAD 或 AD-好转或 AD-稳定，进入维持治疗 3 个月以上，再次出现病情活动。二线治疗包括阿糖苷和/或克拉屈滨；
   3. 既往治疗过程中血浆游离突变基因持续不转阴（连续 2 次检测）或停药后复阳；
   4. 合并中枢神经系统（包括垂体）受累经治疗后评估中枢无好转；
   5. 存在骨髓受累和/或合并噬血细胞综合征（HLH）；
6. 存在基于 PET 应答标准（PRC）可评估的病灶。

研究期间的相关检查、研究药物（FCN-159）均将由申办方提供。

如您有意向参加该项研究，请与以下研究医生联系，他（她）将面对面地、更为详细地介绍本研究，并安排您进行相应的检查，如果您符合要求，将接受药物治疗及治疗后的随访观察。

联系人：文助理     联系电话：13688061140