在研罕见病临床试验基本信息-20220714
2022-07-14
我院目前正在开展的罕见病临床试验、儿科临床试验的患者招募信息汇总
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项目类型 |
项目全称 |
科室 |
项目负责人 |
适应症 |
项目状态 |
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罕见病 |
一项2期、随机、双盲、安慰剂对照研究评估每周为奥尔波特综合征患者皮下注射SAR339375的安全性、疗效、药效学和药代动力学（HERA研究）方案号：ACT16248 |
儿科（小儿肾病） |
蒋小云 |
奥尔波特综合征 |
入组结束 |
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罕见病 |
一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究 |
儿科（小儿血液与肿瘤） |
罗学群 |
III型戈谢病 |
招募中 |
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罕见病 |
神经内科 |
曾进胜 |
肌萎缩侧索硬化症 |
招募中 |
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罕见病 |
一项在复发型多发性硬化受试者中对比SAR442168与特立氟胺（奥巴捷®）的疗效和安全性的III期、随机、双盲研究（GEMINI 1）/EFC16033 |
神经内科 |
曾进胜 |
复发性多发性硬化 |
招募中 |
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儿科 |
一项在中国生长激素缺乏症儿童中比较somapacitan每周一次给药与Norditropin®每日一次给药的有效性和安全性的试验 |
儿科（小儿内分泌） |
李燕虹 |
生长激素缺乏症 |
入组结束 |
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儿科 |
ACcomplisH China：一项在软骨发育不全的儿童中评估每周一次TransCon CNP多次皮下给药的安全性、疗效和药代动力学的2期、多中心、随机、安慰剂对照、剂量递增试验 |
儿科（小儿内分泌） |
马华梅 |
软骨发育不全 |
招募中 |
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